2017年12月(yuè)22日，CFDA發布《細胞治療産品研究與評價技術指導原則》(試行)，正式爲我國細胞治療産品作爲藥品屬性的(de)規範化(huà)、産業化(huà)生産拉開序幕。根據該指導原則，默賽爾生物(wù)研發出了(le)針對(duì)實體瘤的(de)雙靶點CAR-NK抗腫瘤細胞藥，目前市場(chǎng)上尚沒有CAR-NK細胞藥相關研究及申報，具有較高(gāo)的(de)創新性。CAR-NK細胞藥與CAR -T細胞相比，不會産生緻死性的(de)細胞因子風暴，可(kě)以使用(yòng)異體細胞治療，輕松實現 “off -the-shelf ”的(de)藥物(wù)生産需求；其次，我們構建了(le)雙信号嵌合抗原受體，确保CAR-NK細胞能夠更爲快(kuài)速精準的(de)識别高(gāo)代謝惡性腫瘤細胞并進行殺傷；另外，我們在嵌合抗原受體慢(màn)病毒表達載體中加入了(le)安全性開關，當不需要輸入的(de)NK細胞發揮作用(yòng)的(de)時(shí)候，就可(kě)以關閉CAR-NK，從而确保CAR-NK臨床應用(yòng)的(de)安全性，如圖1所示。

雙靶點CAR-NK結構示意圖

 

默賽爾生物(wù)的(de)雙靶點CAR-NK抗腫瘤細胞藥目前已完成了(le)技術研發和(hé)臨床前研究，取得(de)了(le)較好的(de)療效和(hé)安全性指标。目前我公司正在與CRO公司合作，準備IND臨床研究申報材料，将把CAR-NK細胞藥以1類新藥遞交臨床試驗申請；待審批通(tōng)過，拿到臨床研究批件後，将與10家以上醫院進行CAR-NK細胞藥的(de)I期、II期臨床實驗，争取兩年内獲得(de)優先審批資質，通(tōng)過NDA申請，最終獲得(de)CAR-NK細胞藥上市批文。